慢性粒細(xì)胞白血病
(又稱:慢粒、慢性髓系白血病)就診科室: 血液科

精選內(nèi)容
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慢性粒細(xì)胞白血病可以用外周血檢測(cè)基因嗎
可以的。 正是 基千用外周血標(biāo)本 和骨髓標(biāo)本檢測(cè)的結(jié)果之間有較好的一致性,允許用外周血標(biāo)本進(jìn)行BCR-ABL定址的分子學(xué)監(jiān)測(cè),而不必一定要 骨髓標(biāo)本 。 這也為患者 提供了便 捷,減少了捅苦,節(jié)省了花費(fèi) 但也有文獻(xiàn)報(bào)道,外周血標(biāo)本的結(jié)果與骨髓標(biāo)本的結(jié)果在某些特定隨訪時(shí)期,會(huì)有不同
尹俊杰醫(yī)生的科普號(hào)2020年11月24日1748
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急性白血病與慢性白血病在治療原則上有何不同?
急性白血?。鹤源_診之比起,應(yīng)盡早給予足員的聯(lián)合化療.同時(shí)注意髓外白血病(顱腦或睪丸白血?。┑姆乐巍?在用藥方面應(yīng)注意個(gè)體化原則,也就是說(shuō)對(duì)于年輕、臨床狀況較好的患者(急性早幼粒細(xì)胞白血病除外),應(yīng)給予強(qiáng)烈化療;反之,對(duì)于高齡、臨床狀況差(如合并有嚴(yán)重感染或明顯出血傾 向)者,由于患者對(duì)強(qiáng)化療的耐受性差.治療相關(guān)死亡率高,治 療應(yīng)相對(duì)保守或采用預(yù)激方案。 慢性白血?。郝粤<?xì)胞白血病目前主要以口服伊馬替尼治療;慢性淋巴細(xì)胞白血病早期沒有全身癥狀的想者可以采取定期隨訪.而存在全身癥狀或者有治療指征的患者,需要治療的患者應(yīng)根據(jù)患者的年齡進(jìn)行決定。
尹俊杰醫(yī)生的科普號(hào)2020年10月30日2370
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慢?;颊叻靡榴R替尼的價(jià)格對(duì)比,以及需要忌口的食物
龐文正醫(yī)生的科普號(hào)2020年08月18日1446
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慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎? 功能性治愈越來(lái)越有希望
慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?這無(wú)疑是慢粒患者最關(guān)心的問(wèn)題。2019年11月,中國(guó)自主研發(fā)的新型二代TKI(絡(luò)氨酸激酶抑制劑)氟馬替尼上市,目前服用氟馬替尼的首批患者已經(jīng)通過(guò)了3個(gè)月療效的考驗(yàn),無(wú)論是治療效果還是安全性均令人喜悅。這對(duì)于回答慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎是個(gè)利好消息,為什么這樣講呢?慢?;颊呗云诘闹委煟壳皣?guó)內(nèi)外專家指南均推薦以伊馬替尼為代表的TKI(酪氨酸激酶抑制劑)進(jìn)行一線治療,而骨髓移植可以用于慢粒的加速期及急變期的治療。慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?首先說(shuō)說(shuō)骨髓移植,雖然治愈的成功率較高但是,畢竟存在一定比例的失敗率,失敗就意味著患者的死亡。而且移植供者的尋找也存在一定的難度。而循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)顯示TKI藥物治療,可以讓部分慢?;颊邔?shí)現(xiàn)停藥,達(dá)到“無(wú)治療緩解”,即功能性治愈。這可以說(shuō)是一種俗稱的“治好”。慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?無(wú)治療緩解的概率具體有多高?這和用什么TKI藥物有一定關(guān)系。一般來(lái)說(shuō),二代TKI能夠達(dá)到更高的停藥率。關(guān)于二代TKI和一代TKI對(duì)比的優(yōu)勢(shì),我國(guó)《成人慢性粒細(xì)胞白血病診療規(guī)范 (2018年版 ) 》這樣描述:“二代TKI能夠使更多患者獲得穩(wěn)定的深度分子學(xué)反應(yīng)(DMR)進(jìn)而成功停止TKI治療獲得TFR(無(wú)治療緩解)。”并進(jìn)一步指出,“ 小于50歲的年輕患者因生存期長(zhǎng),考慮到終生服藥帶來(lái)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),以及對(duì)生活質(zhì)量的影響,TFR將成為這部分患者治療的目標(biāo)?!倍鶷KI讓功能性治愈成為慢粒治療的目標(biāo)。國(guó)內(nèi)外指南已經(jīng)將二代TKI推薦為一線藥物,一線就是優(yōu)先選擇的意思。目前我國(guó)患者可用的二代TKI包括尼洛替尼、達(dá)沙替尼和新上市的國(guó)產(chǎn)原研新藥二代TKI氟馬替尼。從療效上看,幾種二代TKI療效類似,氟馬替尼安全性明確。鑒于療效提升的同時(shí)不良反應(yīng)輕微,氟馬替尼被歸為新型二代TKI藥物,患者也更容易堅(jiān)持服用。希望患者在醫(yī)生指導(dǎo)下規(guī)范用藥,因?yàn)樗阶詼p量、停藥是導(dǎo)致TKI藥物耐藥的重要原因,嚴(yán)重影響慢粒患者實(shí)現(xiàn)功能性治愈,副作用帶來(lái)的生活質(zhì)量降低是慢?;颊卟荒軋?jiān)持用藥的重要原因。慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?隨著更多質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的新型TKI藥物上市,我們會(huì)更加充滿信心。
王欣醫(yī)生的科普號(hào)2020年08月11日11209
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《和黎醫(yī)生一起認(rèn)識(shí)慢?!坊冀陶n堂第一期
《和黎醫(yī)生一起認(rèn)識(shí)慢?!坊冀陶n堂第一期《和黎醫(yī)生一起認(rèn)識(shí)慢?!坊冀桃曨l系列是國(guó)內(nèi)首部?jī)?nèi)容全面的慢?;冀桃曨l,從患者最為關(guān)心的問(wèn)題出發(fā),以生動(dòng)的動(dòng)畫形式呈現(xiàn),配合通俗易懂的詳細(xì)講解,分八期對(duì)患者關(guān)注的問(wèn)題進(jìn)行一一解答,更加便于患者學(xué)習(xí)及理解,對(duì)于促進(jìn)慢?;颊叩囊?guī)范化管理將大有助益!現(xiàn)正式推出第一期,歡迎大家觀看學(xué)習(xí)!question1、什么是慢粒?2、慢粒是血癌還是可以控制的慢性???3、戰(zhàn)勝慢粒要做到什么?讓我們帶著這些問(wèn)題,開始《和黎醫(yī)生一起認(rèn)識(shí)慢?!坊冀陶n堂第一期的視頻學(xué)習(xí)!
黎緯明醫(yī)生的科普號(hào)2020年08月10日3557
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最生動(dòng)形象、通俗易懂的《慢性粒細(xì)胞白血病患教視頻》即將發(fā)布
我一直致力于慢粒規(guī)范化管理,在過(guò)去的幾年中,患者反饋網(wǎng)上有很多患教視頻,不夠生動(dòng)易懂,缺乏系統(tǒng)性,雖然內(nèi)容專業(yè),但仍未能對(duì)規(guī)范化管理發(fā)揮更大作用,我也一直在努力改進(jìn),本次推出的“和黎醫(yī)生一起認(rèn)識(shí)慢?!被冀陶n堂總體課程共8節(jié),融合了患者切實(shí)關(guān)心的問(wèn)題,綜合患者建議做了優(yōu)化改進(jìn),希望對(duì)規(guī)范化管理起到綿薄之力,對(duì)患者有所幫助!華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液科黎緯明慢?;冀陶n堂亮點(diǎn) 1生動(dòng)形象以動(dòng)畫、患者關(guān)注的問(wèn)題形象表達(dá)2體系規(guī)范整體性系統(tǒng)性從核心方面呈現(xiàn)3通俗易懂易學(xué)易做解決切實(shí)問(wèn)題慢?;冀陶n堂目錄一、慢粒概述(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:什么是慢粒?為什么說(shuō)慢粒已經(jīng)從血癌變成了可控的慢性病?戰(zhàn)勝慢粒我們要做到什么?二、為什么說(shuō)患者自我管理能力是戰(zhàn)勝慢粒的關(guān)鍵?(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:提高自我管理慢粒能力,做自己的健康主人!信心、耐心、不能掉以輕心;如何與醫(yī)生有效溝通?三、慢粒有哪些治療方法?(主講人:孟力教授)講述內(nèi)容:各種靶向藥(包括伊馬替尼、尼洛替尼、達(dá)沙替尼)、羥基脲、干擾素、移植、的療效如何?各種方法的優(yōu)缺點(diǎn)如何?該如何選擇各種療法?四、靶向藥物都有哪些常見副作用?(主講人:孟力教授)講述內(nèi)容:靶向藥(主要是伊馬替尼、尼洛替尼、達(dá)沙替尼)都有哪些常見副作用?以及各種副作用的管理原則五、如何看懂化驗(yàn)單?(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:如何看懂血常規(guī)、BCR/ABL基因、染色體檢查報(bào)告六、靶向藥物如何監(jiān)測(cè)療效(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:規(guī)范化監(jiān)測(cè)療效,預(yù)防疾病進(jìn)展的意義是什么?如何做到規(guī)范化監(jiān)測(cè)療效?慢粒的療效該如何評(píng)估?慢粒能否治愈?七、藥物合用相關(guān)注意問(wèn)題(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:靶向藥和其他藥物合用時(shí)的注意事項(xiàng)及原則八、慢粒患者生活相關(guān)問(wèn)題(主講人:黎緯明教授)講述內(nèi)容:慢?;颊呦嚓P(guān)生育、心理、工作、飲食、運(yùn)動(dòng)等注意事項(xiàng)。
黎緯明醫(yī)生的科普號(hào)2020年07月26日2686
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慢粒三大靶向藥來(lái)比較,最新研究結(jié)果嚇一跳!
對(duì)于慢?;颊邅?lái)說(shuō),一定都了解目前的TKI藥物:伊馬替尼、尼洛替尼和達(dá)沙替尼。這三類藥物是我國(guó)慢?;颊叱S玫睦野彼峒っ敢种疲═KIs),其中伊馬替尼是一代TKI藥物,尼洛替尼和達(dá)沙替尼屬于二代TKI。另外,我國(guó)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥二代+TKI氟馬替尼已經(jīng)于2019年10月26日上市,很多慢粒患者在治療費(fèi)用和療效、安全性的反復(fù)比較中大傷腦筋。雖然在臨床試驗(yàn)結(jié)果中,第一代和第二代TKI的患者之間未觀察到總體生存差異,但也可以得出第二代TKI起效更快、病情抑制更深的結(jié)論,但是,實(shí)際的安全性和成本,互相比較是怎么樣呢?一項(xiàng)最近發(fā)表的研究結(jié)果給我們帶來(lái)一些啟示。這項(xiàng)在日本進(jìn)行的研究,評(píng)估了慢?;颊咴谝淮榴R替尼,二代達(dá)沙替尼和尼洛替尼之間的相對(duì)安全性和費(fèi)用。這項(xiàng)研究于2020年3月20日在線發(fā)表,研究者對(duì)2011年1月1日至2016年12月31日期間MarketScan商業(yè)保險(xiǎn)和Medicare補(bǔ)充數(shù)據(jù)庫(kù)中使用伊馬替尼,達(dá)沙替尼或尼洛替尼的慢粒患者醫(yī)療記錄進(jìn)行了收集,對(duì)比分析了1,417例接受伊馬替尼,1,067例接受達(dá)沙替尼和647例接受尼洛替尼的患者。結(jié)果發(fā)現(xiàn),三種藥物1年安全事件的風(fēng)險(xiǎn):伊馬替尼,37%;達(dá)沙替尼,44%;尼洛替尼,40%。三者相比較的話,與接受伊馬替尼的患者相比,達(dá)沙替尼不良反應(yīng)發(fā)生率是伊馬替尼的1.17倍,而尼洛替尼為1.07倍。觀察1.7年的不良反應(yīng)比例的中位數(shù)中,達(dá)沙替尼和尼洛替尼安全事件的累積發(fā)生率也是更高于伊馬替尼,其中達(dá)沙替尼高于伊馬替尼1.23倍,而尼洛替尼1.08倍。在費(fèi)用方面的差距就更大了!費(fèi)用是指疾病相關(guān)治療費(fèi)用,不僅僅是藥物本身的花費(fèi),可能包括因?yàn)椴涣挤磻?yīng)需要就醫(yī)產(chǎn)生的費(fèi)用。結(jié)果發(fā)現(xiàn),從費(fèi)用中位數(shù)比較來(lái)看,達(dá)沙替尼比伊馬替尼高22393美元;尼洛替尼比伊馬替尼高19463美元。研究結(jié)論為,接受伊馬替尼的患者需要住院或急診的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)最低,且一年醫(yī)療支出最低。鑒于總體生存率沒有明顯差異,伊馬替尼可能是更為理想的一線治療方法。2020年3月13日,國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)公布甲磺酸氟馬替尼片審評(píng)報(bào)告。報(bào)告結(jié)論指出:從有效性結(jié)果來(lái)看,氟馬替尼早期臨床獲益明顯優(yōu)于伊馬替尼,且更早達(dá)到主要分子學(xué)緩解,提示氟馬替尼具有提高患者長(zhǎng)期生存獲益的可能性。從整體上來(lái)看,氟馬替尼的安全性要優(yōu)于其他品類TKI,在白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、皮疹、肌肉骨骼疼痛、體液潴留等事件上發(fā)生率低于伊馬替尼,目前的研究數(shù)據(jù)沒有暴露出心血管事件、血栓方面的風(fēng)險(xiǎn)。與伊馬替尼相比,本品更常見的不良反應(yīng)是腹瀉,但在600mg劑量下,多為Ⅱ級(jí),且臨床可控。在血液毒性和肝臟毒性氟馬替尼較伊馬替尼發(fā)生率較高,經(jīng)分析與氟馬替尼試驗(yàn)組人群基線狀態(tài)相關(guān),但是臨床試驗(yàn)期間完全可控??傮w來(lái)說(shuō),氟馬替尼可以為新診斷的慢?;颊咛峁└玫囊痪€治療。參考文獻(xiàn):Cole AL et al. Comparative Safety and Health Care Expenditures Among Patients With Chronic Myeloid Leukemia Initiating First-Line Imatinib, Dasatinib, or Nilotinib. JCO Oncol Pract. 2020 Mar 20:JOP1900301.
張海燕醫(yī)生的科普號(hào)2020年07月24日27020
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一代TKI治療失敗的慢粒怎么辦?最新研究結(jié)果很樂觀
伊馬替尼的問(wèn)世使絕大多數(shù)慢粒變成了“慢性病”,但慢?;颊呷匀挥腥拢和蛔儭⒛退?、嚴(yán)重不良反應(yīng)!現(xiàn)在,服用伊馬替尼后出現(xiàn)耐藥或嚴(yán)重不良反應(yīng),可以選擇列入慢粒治療指南的二代TKI,如尼洛替尼、達(dá)沙替尼及氟馬替尼等。一項(xiàng)名為TARGET的研究,最近得出了一個(gè)樂觀的結(jié)果,并于2020年3月9日發(fā)表。該研究的目的是觀察由于耐藥和或嚴(yán)重不良反應(yīng),從一代TKI轉(zhuǎn)換二代TKI慢粒患者治療結(jié)果。在2010年4月至2013年3月之間,這項(xiàng)研究總共招募了98例此類患者,并對(duì)82例患者進(jìn)行了分析。這些患者中位年齡為54歲(年齡范圍22-88歲),其中有76例患者(93%)接受伊馬替尼作為一線TKI。79例患者(96%)之前用一代TKI治療分別實(shí)現(xiàn)了完全血液學(xué)反應(yīng)(CHR,即血常規(guī)正常)和49例患者(60%)實(shí)現(xiàn)了完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(CCyR,定義為融合基因BCR-ABL≤1%,即體內(nèi)白血病細(xì)胞99%被殺死)。有9名患者(11%)發(fā)生了BCR-ABL1融合基因突變。82名患者中,45名(55%)和37名(45%)的患者分別開始換用二代TKI尼洛替尼和達(dá)沙替尼治療。重點(diǎn)來(lái)了!治療3年后, 3年無(wú)進(jìn)展生存率估計(jì)為98.7%。根據(jù)這一結(jié)果,一代TKI治療失敗慢?;颊?,絕大部分病情可以得到很好的控制。實(shí)現(xiàn)完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解(CCyR)和主要分子學(xué)緩解(定義為融合基因BCR-ABL≤0.1%,即體內(nèi)白血病細(xì)胞99.9%被殺死)的概率分別為89.3%和87.2%可見用伊馬替尼治療效果不佳或是出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng),可以通過(guò)二代TKI治療獲得非常好的治療結(jié)果,而且更多的患者實(shí)現(xiàn)了更深層次的疾病緩解。參考文獻(xiàn):Sakurai Metal. Treatment outcomes of chronic-phase chronic myeloid leukemia with resistance and/or intolerance to a 1st-line tyrosine kinase inhibitor in Japan: the results of the New TARGET study 2nd-line.Int J Hematol. 2020 Mar 9.
周芙玲醫(yī)生的科普號(hào)2020年06月30日3270
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慢粒的治療為啥這么成功?看了這篇就徹底懂了
慢粒的治療在靶向藥物出現(xiàn)以前,患者的5年生存率僅約30%,靶向藥物的開山鼻祖伊馬替尼(格列衛(wèi))問(wèn)世后,慢?;颊叩?0年生存率達(dá)到85~90%。如今,在血液科醫(yī)生看來(lái),慢粒的治療已經(jīng)和高血壓差不多,只要堅(jiān)持正規(guī)治療,患者壽命就可以和正常人接近。那么,在多數(shù)白血病尚屬不治之癥的情況下,慢粒的治療成功奇跡是怎么創(chuàng)造的呢?也許大家聽說(shuō)過(guò),青霉素的發(fā)現(xiàn)是偶然的結(jié)果,但格列衛(wèi)的誕生卻沒有幸運(yùn)女神的眷顧,它是人類在一步一步認(rèn)識(shí)慢粒、主動(dòng)對(duì)抗慢粒的過(guò)程中所鍛造的武器。慢粒的治療——找到慢粒發(fā)生的元兇(分子靶點(diǎn)) 人類有23對(duì)染色體(包括22對(duì)常染色體和一對(duì)性染色體)。最初,科學(xué)家在美國(guó)費(fèi)城發(fā)現(xiàn)了慢?;颊唧w內(nèi)的白細(xì)胞中含有一條不尋常的染色體,形態(tài)小而短,故將其命名為“費(fèi)城染色體”。 后來(lái)進(jìn)一步發(fā)現(xiàn),這個(gè)染色體,其實(shí)是22號(hào)染色體上的一個(gè)基因和9號(hào)染色體上的另一個(gè)基因互換了位置后形成的。之后又進(jìn)一步發(fā)現(xiàn),這兩個(gè)不安分的基因位置互換之后,產(chǎn)生了一個(gè)新的基因,也就是BCR-ABL融合基因。這個(gè)基因編碼產(chǎn)生一種具有酪氨酸激酶活性的蛋白,科學(xué)家將這種蛋白注射入小鼠體內(nèi),驚奇地發(fā)現(xiàn)小鼠也患上了慢性粒細(xì)胞白血病。至此,科學(xué)家找到元兇,徹底搞清楚了慢粒的發(fā)病機(jī)制: 出于某些未知的原因,慢?;颊唧w內(nèi)9號(hào)和22號(hào)染色體上的兩個(gè)不同基因搬家到了對(duì)方的位置,形成了一個(gè)新的基因叫做BCR-ABL融合基因,它產(chǎn)生一種肆無(wú)忌憚的蛋白,持續(xù)刺激骨髓細(xì)胞大量制造粒細(xì)胞,該過(guò)程抑制了骨髓正常的造血功能,慢粒隨后就發(fā)生了。這個(gè)具有酪氨酸激酶活性的蛋白就是導(dǎo)致慢粒的罪魁禍?zhǔn)?,也就是治療的分子靶點(diǎn)。鎖定了元兇,下一步就是找到針對(duì)性的武器。慢粒的治療——現(xiàn)代藥物研發(fā)靠科技不靠運(yùn)氣 在現(xiàn)代藥物研發(fā)的高通量篩選技術(shù)幫助下,科學(xué)家通過(guò)篩選大量的可能化合物之后鎖定了格列衛(wèi)的前身化合物,并對(duì)其進(jìn)行了化學(xué)修飾和改造,最終研發(fā)出了格列衛(wèi)。可見,格列衛(wèi)誕生過(guò)程的每一步都是依靠扎扎實(shí)實(shí)的科學(xué)發(fā)現(xiàn)和技術(shù)進(jìn)步。從1960年發(fā)現(xiàn)費(fèi)城染色體到2001年格列衛(wèi)上市,整整經(jīng)歷了40年的時(shí)間。格列衛(wèi)屬于第一代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),近年來(lái),二代TKI也陸續(xù)被研發(fā)出來(lái)。2019年底,江蘇豪森藥業(yè)首個(gè)中國(guó)自主研發(fā)的二代+TKI藥物氟馬替尼獲批上市,標(biāo)志著慢粒的治療進(jìn)入到國(guó)產(chǎn)原研藥階段。慢粒的治療——探索永不止步 為什么有了格列衛(wèi)這個(gè)神藥,還要研發(fā)二代TKI呢?以新藥氟馬替尼為例,氟馬替尼對(duì)慢粒罪犯蛋白的結(jié)合力更強(qiáng)、更穩(wěn)固、更專一,不難理解,氟馬替尼在抑制罪犯蛋白的強(qiáng)度、深度和速度方面明顯優(yōu)于格列衛(wèi),同時(shí)更安全,副作用更小,給患者帶來(lái)更快更好的療效和更高的生活質(zhì)量,同時(shí)患者可獲得無(wú)治療緩解,也就是患者停藥的可能性更大。不得不說(shuō),氟馬替尼的出現(xiàn)是我國(guó)科技實(shí)力提升的良好體現(xiàn)。
孫兆剛醫(yī)生的科普號(hào)2020年06月29日20917
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慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?從根兒上分析
慢粒被稱為“幸運(yùn)的白血病”,經(jīng)過(guò)電影《藥神》的宣傳,大家都知道慢粒有療效很好的格列衛(wèi)可以治療,它把慢粒變成了一個(gè)可治療的慢性病,那么,用了這類特效藥,慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?先公布答案,就是大部分患者可以在藥物治療下長(zhǎng)期緩解,一部分可以停藥,達(dá)到“無(wú)治療緩解”。為什么會(huì)這樣,為啥不能讓每個(gè)人都停藥?回答清楚慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎這個(gè)問(wèn)題,我們需要從病根兒上分析。慢粒是一個(gè)發(fā)病機(jī)制非常清楚的疾病,正因?yàn)閷?duì)其發(fā)病機(jī)制理解到了分子機(jī)制,才找到了治療的分子靶點(diǎn),才能實(shí)現(xiàn)專門為抑制該靶點(diǎn)研發(fā)出了酪氨酸蛋白酶抑制劑(TKI)這類特效藥。慢粒這個(gè)疾病是怎么發(fā)生的?我們每個(gè)細(xì)胞中都含有承載我們所有遺傳基因的23對(duì)染色體,一些細(xì)胞不知何故,有兩個(gè)染色體上的基因互相交換了位置,于是產(chǎn)生了一個(gè)新的基因叫做Bcr-Abl基因,這就是慢粒發(fā)生的根源。這個(gè)正常人不存在的基因,編碼產(chǎn)生一種具有酪氨酸激酶活性的蛋白質(zhì),能夠持續(xù)刺激骨髓產(chǎn)生大量無(wú)用的粒細(xì)胞,并且干擾了骨髓正常的造血功能,就發(fā)生了慢粒這種疾病。不難理解,酪氨酸蛋白酶抑制劑(TKI)能夠?qū)iT結(jié)合抑制這種蛋白質(zhì),所以叫做靶向藥物。但是,可想而知,即使把所有的這種致病蛋白酶都抑制了,慢粒發(fā)生的根源Bcr-Abl基因還在,仍有可能死灰復(fù)燃。那么具體來(lái)講,慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?到底有多大的概率成為能夠停藥的幸運(yùn)兒呢?這和用藥選擇有些關(guān)系。用一代TKI伊馬替尼,至少用藥三年,取得MR4.5陰性的深度治療效果,并且維持2年以上,可以考慮停藥。前面說(shuō)過(guò)停藥后仍有復(fù)發(fā)率,最終約39%可以實(shí)現(xiàn)停藥。用二代TKI,尼洛替尼至少用藥3年以上,MR4.5陰性一年以上,51.6%可以最終停藥。達(dá)沙替尼,MR4.5陰性一年以上,58%可以最終停藥。新上市的氟馬替尼,尚無(wú)具體的停藥數(shù)據(jù),但臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)其療效與二代TKI類似。而且從目前臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)看,氟馬替尼不良反應(yīng)發(fā)生率較其他二代TKI(如尼洛替尼、達(dá)沙替尼)也有所降低,患者生活質(zhì)量更高。這是由于該藥是高選擇性的BCR-ABL激酶抑制劑,其抑制ABL激酶的選擇性優(yōu)于一代藥伊馬替尼、二代藥尼洛替尼和達(dá)沙替尼,也就是對(duì)ABL激酶這個(gè)靶標(biāo)的精準(zhǔn)性、專一性更高,對(duì)其他激酶的抑制作用就更少。從而提高治療效果的同時(shí),可減少不良反應(yīng)。這一點(diǎn)非常重要,因?yàn)閷?duì)于慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎這個(gè)問(wèn)題,能否堅(jiān)持用藥是個(gè)關(guān)鍵。更低的不良反應(yīng)能讓患者堅(jiān)持用藥,極少私自減量、停藥的現(xiàn)象,提高治愈率。所以說(shuō),慢性粒細(xì)胞白血病能治好嗎?2019年底上市的國(guó)產(chǎn)原研藥氟馬替尼讓這個(gè)答案變得更有希望,有望讓更多的中國(guó)慢?;颊邔?shí)現(xiàn)停藥。最后要強(qiáng)調(diào)一點(diǎn),TKI治療慢?;颊咄K幈仨氃趯?漆t(yī)生的同意下才可以,而且停藥后也要嚴(yán)密監(jiān)測(cè),發(fā)現(xiàn)復(fù)發(fā)立即恢復(fù)治療。千萬(wàn)不要嘗試自己停藥,否則一定會(huì)復(fù)發(fā)的。
李杰平醫(yī)生的科普號(hào)2020年06月19日4965
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